对于有症状的非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者，aficamten在36周时较安慰剂显著改善运动能力和患者报告的健康状况。这项3期、多国、多中心、双盲试验共纳入517名成人患者，随机接受aficamten或安慰剂治疗，最长72周。36周时，aficamten组堪萨斯城心肌病问卷临床综合评分（KCCQ-CSS）平均提高11.4分，而安慰剂组提高8.4分，组间差异为3.0分，具有统计学意义。aficamten组的峰值氧摄取量平均增加0.64 ml/kg/min，而安慰剂组基本无变化，组间差异为0.67 ml/kg/min，具有统计学意义。aficamten组有10.5%的患者出现可逆性的左心室射血分数降至50%以下，而安慰剂组为0.8%；严重不良事件的发生率分别为20.2%和14.7%。该研究表明，aficamten可显著改善有症状非梗阻性HCM患者的运动能力和健康状况。来源：https://www.nejm.org/
