甲状腺素转运蛋白淀粉样变心肌病

根据试验显示死亡率，心血管病住院，及功能能力和生活质量下降显着降低，美国食品和药物管理局批准了tafamidis葡甲胺和tafamidis用于治疗野生性或遗传性甲状腺素转运蛋白淀粉样变心肌病。该多中心，国际，双盲，安慰剂对照，3期试验，随机分配了441例甲状腺素转运蛋白淀粉样变心肌病患者以2：1：2比例分别接受80 ，20 毫克的tafamidis或安慰剂治疗30个月。 与安慰剂相比，Tafamidis全因死亡率较低（29.5％ 比42.9％;风险比为0.70），心血管相关住院率较低，相对风险比为0.68（每年0.48比0.70）。第30个月时，tafamidis还与较低的6分钟步行测试距离下降率和生活质量评分下降率相关。 tafamidis组和安慰剂组的不良事件发生率和类型相似。结果显示，tafamidis是治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变心肌病的有效疗法。 甲状腺素转运蛋白淀粉样变心肌病是一种致命的疾病，以心脏中错误折叠的甲状腺素转运蛋白组成的淀粉样蛋白原纤维的积聚为特征，其症状主要出现于60岁或以上的男性患者中。来源：https://www.fda.gov/; https://www.nejm.org/